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Zurich (awp) - Le géant pharmaceutique Novartis a reconnu jeudi neuf cas de tumeurs observés chez des enfants traités pour amyotrophie spinale avec sa thérapie génique Zolgensma. Deux de ces cas semblent liés au traitement, indique la multinationale dans une prise de position.
Dans les deux cas, il semble que le vecteur ADN employé pour l'administration de la thérapie a intégré le génome du patient.
Présenté en 2019 comme le premier traitement curatif pour cette maladie musculaire dégénérative rare, le Zolgensma a depuis déjà fait l'objet de plusieurs mises en doute quant à son profil d'innocuité. Affiché à son lancement à plus de 2,1 millions de dollars pour une administration unique, le prix du produit avait aussi suscité un certain émoi.
Selon Novartis, le Zolgensma a été administré à plus de 6000 patients à ce jour, entre études cliniques, programmes compassionnels et traitements réguliers.
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