Novartis: via libera negli Usa a terapia genica per tutte le età

25. Nov 2025

Descrizione

BASILEA (awp/ats) - Novartis ha ottenuto negli Stati Uniti l'approvazione per una versione della sua terapia genica Itvisma, contro l'atrofia muscolare spinale destinata a bambini di età superiore ai due anni, adolescenti e adulti.

Somministrabile in un'unica dose, Itvisma (principio attivo onasemnogene abeparvovec-brve) potrebbe consentire ai pazienti interessati di fare a meno di trattamenti cronici, sottolinea il colosso farmaceutico in un comunicato odierno.

L'agenzia sanitaria americana FDA aveva già autorizzato nel 2019 la commercializzazione di una versione (onasemnogene abeparvovec-xioi) di questo trattamento, destinata allora ai bambini di età inferiore ai due anni. Zolgensma - questo il nome commerciale - era diventato famoso per essere il farmaco più costoso della storia, con un prezzo ufficiale di 2,125 milioni di dollari.